制药巨头遭遇重大挫败。
今日（9月8日）晚间，美股开盘后，制药巨头诺华制药股价大幅下挫，暴跌超13%。消息面上，该公司备受关注的用于治疗罕见肌肉萎缩症的药物的Ⅲ期HARBOR研究未达到主要终点。
有华尔街机构分析称，诺华制药遭遇的一系列挫败，使得投资者开始重新审视该公司未来业绩的增长前景，除非诺华制药进一步收购来弥补管线缺口，否则该公司的增长目标“很可能无法实现”。
美股制药巨头大跳水
9月8日晚间，美股盘初，诺华制药股价重挫，截至22:30，跌幅达13.14%，总市值缩水至2641.61亿美元（约合人民币1.8万亿元）。
消息面上，该公司在一周内遭遇三项临床试验挫败，投资者担忧其增长战略将面临巨大的不确定性。
诺华制药周二宣布，公司评估del-desiran治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的Ⅲ期HARBOR研究未达到主要终点。
据悉，该疗法是公司于2025年以120亿美元收购Avidity Biosciences时获得的。这是公司CEO万思瀚任期内规模最大的收购，旨在增强公司产品线。
杰富瑞分析师在此前发布的报告中指出，HARBOR研究“必须取得成果”才能证明收购价格的合理性。如今，研究结果引发了投资者对这笔投资是否正确的质疑。
HARBOR是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期研究，计划纳入约150名DM1患者，治疗周期54周。结果显示，del-desiran 相比安慰剂，未能在这一主要终点上实现有统计学意义的改善。
诺华制药表示，该药物在主要终点指标上并未显示出与安慰剂相比具有统计学意义的显著改善。del-desiran在次要终点指标和探索性分析中显示出“临床活性迹象”，但详细数据尚未公布。该试验的次要终点指标包括握力、步行或跑步能力、整体肌肉力量和日常生活功能。
诺华制药首席医疗官ShreeramAradhye表示，公司将“继续探索HARBOR研究的完整数据集”，然后再决定该项目的下一步计划。DM1是一种进行性遗传性疾病，会导致骨骼肌萎缩，据估计每10万人中有9.27人患病，是欧洲血统成年人中最常见的肌营养不良症类型。目前尚无获批的疾病修饰疗法用于治疗该疾病。
这是诺华制药近期遭遇的一系列挫折中的最新一起。该公司上周宣布因三名患者死亡，已于8月份暂停了一项针对自身免疫性疾病的实验性细胞疗法的临床试验。
此外，诺华制药上周还宣布，旨在降低脂蛋白(a)的pelacarsen在Ⅲ期 Lp(a)HORIZON试验中与安慰剂相比，并未显著降低心脏病发作、中风、心血管死亡或紧急冠状动脉手术的风险。
分析师曾预测，如果pelacarsen的疗效试验成功，其年销售额峰值将达到30亿至60亿美元。
增长前景蒙上阴影
上述一系列的重大挫败，使得投资者重新审视诺华制药未来业绩的增长前景（2025年至2030年五年销售额复合年增长率5%至6%）。杰富瑞表示，除非诺华制药进行进一步的收购来弥补管线缺口，否则这一增长目标“很可能无法实现”。
据悉，诺华制药目前两大收入来源分别是，治疗心力衰竭的药物Entresto、自身免疫性疾病的疗法Cosentyx，但随着相关专利即将到期，这两款药物都将在未来几年失去市场独占权。
巴克莱指出，del-desiran、pelacarsen原本被市场寄予厚望，两款药合计对应约50亿美元的潜在峰值销售额。但随着这两款药物的研发进展受挫，诺华制药未来的增长空间可能受到压缩。该行预计诺华股价将明显跑输大市，其目前较同行约20%的估值溢价也可能因此收窄。
目前投资者最关心的问题是，诺华制药现有研发管线能否支撑未来增长，以及公司能否通过并购持续补充新的增长动力。
目前市场关注的焦点是del-brax，这是Avidity Biosciences公司开发的第三种候选药物，预计最早要到2028年才能公布Ⅲ期临床试验数据。这意味着，诺华制药将在未来几年内需要依靠其他在研项目和潜在的并购交易来维持增长。
诺华制药上周报告称，其布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂remibrutinib在复发型多发性硬化症的Ⅲ期临床试验中取得了积极的成果，显示出具有临床意义的疾病进展减缓。另一项针对化脓性汗腺炎（一种慢性皮肤病）的remibrutinib研究数据预计将于今年晚些时候公布。
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